Un rallentamento e in alcuni casi
un'inversione della progressione clinica della Sclerosi laterale
amiotrofica (Sla) sono stati riscontrati nelle persone
portatrici della mutazione nel gene Sod1 attraverso l'uso del
Tofersen, un oligonucleotide antisenso (Aso) che agisce
selettivamente sull'Rna messaggero, bloccando la sintesi della
proteina alterata. La terapia viene somministrata mediante
puntura lombare, e tale metodica è molto ben tollerata.
I dati dello studio internazionale, in cui in Italia è stato
coinvolto l'ospedale Molinette di Torino, sono stati pubblicati
oggi sulla prestigiosa rivista New England Journal of Medicine.
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